脐带血采集有核数量的问题
有观点认为,一份脐带血容量过低,只对20~30公斤的儿童有效。对此,北京市脐血库实验室负责人魏晓飞表示,北京市脐血库脐血入库标准是50毫升。近一年,北京市脐血库自体库平均血量已超过75毫升,冻前有核细胞数的平均值约为8.15×10^8,理论上可以满足100公斤的患者自体移植使用。现在大多数临床应用来自公共库,而公共库脐血需要配型,不能做到100%相合,因此需要更多的细胞数量。目前最成熟的一种补偿方法就是双份脐带血移植。
“但自存脐血不会出现这样的问题。”北京市脐血库数据显示,患者体重分布超过50公斤者占近50%,其中体重最大的患者为95公斤。魏晓飞解释说,影响移植效果目前取决于两方面:一个是配型,配型程度越高越好;另一个是细胞数。“配型程度高,需要细胞数相对低。自存脐血不存在配型问题,需要细胞数最小。”
中山大学附属第三医院血液科副主任林东军也认为,单份脐血造血干细胞可以用于治疗多少体重的患者,要根据非血缘还是自体移植、治疗疾病的种类及脐血细胞数而定。只要细胞数量足够,同样可以用于大体重的患者。
北京大学血液病研究所副所长刘开彦表示,一份脐带血血一般只能使用一次,细胞数量有限。但值得期待的是,对脐血造血干细胞在体外进行分裂增殖的科研正在开展,有望解决量不足的问题。
超低温保存下脐血细胞活性的问题
脐血理论上可在-196℃的液氮超低温罐中长期冻存。因为已有的医学实践证明,已冻存了40多年的骨髓造血干细胞和冻存了20多年的脐血造血干细胞的复苏活性均能满足造血干细胞移植的要求。
广东省脐带血造血干细胞库实验中心主任魏伟说,目前他们与家长签约限定为18年,并不是说到18年以后这个脐血就没有用了,或者失效了,是因为孩子到18岁时已经成人,脐血可由他本人自行决定继续存还是不存。“只要保存条件合适,技术过关,脐血是可以永久保存的。”他介绍,广东省脐血库就有一份脐血冻存了12年,在2013年的时候就用到西安某医院做了移植,当时复苏活性达93%,使一位白血病患者得到成功救治。北京市脐血库的魏晓飞说,目前北京市脐血库临床使用的脐血中,最长一份来自14年前冻存的脐血,解冻后细胞活性达到了96.14%,成功救治了一位白血病患者。
先天性疾病引发的适用范围的问题
“以白血病为例,因先天因素导致的患者仅占5%。对于脐带血的价值要科学地讲,不能有一些问题就说是骗人。”北京大学血液病研究所副所长刘开彦教授说,不能无限夸大脐血的临床价值,说什么病都能治,但也不能说没用。影响治疗效果的因素很多,除了脐带血质量、保存过程,还有临床技术水平等因素制约,谁也不能说存了一定有用、用时一定能治疗成功。
原卫生部颁发的《脐带血造血干细胞治疗技术管理规范(试行)》中规定,脐带血造血干细胞治疗技术适应证包括:遗传性及先天性疾病(骨髓衰竭、血红蛋白病、重症免疫缺陷病、代谢性疾病);获得性恶性疾病(急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、恶性淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤);获得性非恶性疾病(重症再生障碍性贫血、重症放射病)。
魏晓飞介绍,脐带血并不能包治百病,而是具有严格的适应证范围。据了解,目前脐血实际用于临床的疾病中,以血液病居多。据媒体报道,有专家表示卫生部门正在修正,有望批准扩大脐血干细胞临床适应证的范围。同时,一些遗传疾病由于自身基因缺陷所致,可能不适合用自己的脐血治疗,如一些血液和免疫系统方面的遗传病。
不过魏晓飞认为,若孩子患病,可先确定其脐血细胞是否存在遗传造成的和疾病发生相关的染色体和基因异常,如果没有异常,脐血是可以使用的,若有异常,则不能用于治疗。对白血病发病机制的研究表明,对于大多数白血病而言,不是遗传性疾病,其发病原因多与后天因素有关,如急性白血病的发病原因中,有95%与后天因素有关。
在北京市脐血库11例自体脐血移植中,有3例都是1岁左右发病,分别是神经母细胞瘤、白血病和骨髓增生异常。当时怀疑有先天因素风险,对脐血做了基因筛查,其中并未发现致病基因,说明患者的脐血是纯净的,可用于移植,3位小患者移植自己的脐血后,均恢复良好。遗传病患者自存脐血也并不是完全没有价值,比如可以用于组织修复、再生医学等。民众要理智客观地评价自存脐血,不能因噎废食。
自存脐血应用效率的问题
上海道培医院医学博士高志勇认为,对于存与不存脐血的人都应该抱一个平和的心态,不能说鼓励大家自存脐血就是骗人。“我认为就相当于买一份保险,有人说脐血用上的概率很低,不值得去存,那我说,你家里着火的概率很低,你不能说买了火灾险就不值。脐血储存相当于是一份保险,它是一份有实物的保险。”
专家呼吁客观科学看待自存脐血
我国著名造血干细胞移植专家、中国工程院院士陆道培曾表示:“作为医生,我不反对自体存储脐血。在治疗时,如果临床有病人自体存储脐血,我一定会选择利用其进行治疗。因为自体脐血的基因和患者完全吻合,不会出现移植后的移植物抗宿主反应和排斥现象。”他表示,从医学的角度,保存脐血是有价值的,家庭可以根据自身的经济条件决定是否保存。作为医生,陆院士希望将来有更多病人在需要时能用上自体脐血。
刘开彦表示,民众需要客观、科学、理智地看待脐血的临床价值。自体脐带血造血干细胞移植具有自救作用。如果经济状况允许,保存自己脐血造血干细胞不仅对个体是个储备或保险,对于血缘相关的亲属或用于公共库捐赠都有很好的应用前景和价值。任何新事物在发展途中,总会引发争鸣,只要本着科学严谨客观的态度,对医学和患者负责的精神,任何争议都将作为对科学探究的原动力,最终为科学发展做出贡献,脐带血也不例外。